Terapia Génica en EP

Título del artículo: Terapia génica eficaz en la EP usando astrocitos como anfitriones con fin de localizar el factor neurotrófico de entrega.

Tipo de terapia génica: in vivo somática.

Animales de experimentación: Ratón 1-metil-4-fenil-1,2,3,6-tetrahidropirina (MPTP) & rata 6-hidroxi-dopamina (6OHDA).

Vector: AAV-5, virus adenoasociado tipo 5. Por cotransfección transitoria.

Células receptoras: Astrocitos del cuerpo estriado.

Vía: intraperitoneal

Procedimiento: 

1. Inyectar el AAV-5-hGFAP-EGFP, AAV-5-hGFAP-GDNF, AAV-5 -hSYN-EGFP o AAV-5-hsyn-GDNF, a ratones macho.
2. Administrar a los ratones, MPTP vía intraperitoneal.
3. Sacrificar a los animales.
4. Detectar por cromatografía líquida los niveles de catecolaminas.
5. Realizar inmunohistoquímica por ensayo de inmunoabsorción ligado a enzimas GDNF.
6. Estereología y cuantificación de la densidad de la fibra del cuerpo estriado.
7. Análisis estadístico.

Resultados: Protección y regeneración de dopamina en la zona nigo-estriatal.

Fig. 1. Diferencias en la entrega de GDNF en la pars nigra frente a la expresión astrocítica

URL information: Drinkut, A.; Tereshchenko, Y.; Schulz, J.; Bahr, M.; Kugler, S. (2012). Efficent gene therapy for Parkinson's disease using astrocytes as hosts for localized neurotrophic factor delivery. Nature Journal. Gene Therapy 20 3, 534-543. doi: 10.1038/ mt.2011.249